新华社|不要忽视小团体！ 90余种罕见病药物纳入我国医保

新华社北京12月8日电：别忽视小团体！ 90余种罕见病药物纳入我国医保

新华社记者 李恒 徐鹏航

这是我国罕见病患者“药篮”的又一次全面升级——

近日，国家医保局等部门发布新版国家医保药品目录，新增药品91个，其中包括马瓦凯塔胶囊等治疗肥厚型心肌病的13个罕见病药品。截至目前，已有90余种罕见病治疗药物被纳入国家医保药品目录。

罕见病由于发病率极低、患者数量有限、药物研发成本高昂，长期以来一直是医疗领域的“被遗忘的角落”。

罕见病的防治，不能缺少护理。在多部门努力下，我国加快构筑罕见病防治保障之路，为患者架起生命桥梁，在药品可及性方面持续实现“从0到1”突破和负担能力。

今年国家医保药品目录谈判中，数万难治性癫痫儿童使用的“救命药”氯巴占被纳入医保。药价几分钱的小幅调整，给患者家属带来了真正的希望。

难治性癫痫具有“治愈率低、致残率高、病死率高”的特点。据相关统计，我国难治性癫痫持续状态儿童死亡率达20%以上。

孩子家属告诉记者，孩子发病时，“有时一天会抽搐七十次、八十次，每次发作都感觉在生与死之间徘徊。”

长期以来，由于氯巴扎姆具有罕见病药和二类精神药品的双重属性，管控严格，市场规模有限，氯巴占在国内的批准上市一直被推迟，患者往往选择购买“来自国外的“救命药”。

2020年，一起颇具争议的氯巴占境外采购案引起广泛关注。随后，多个患有罕见疾病癫痫的儿童家庭联合发文，呼吁关注氯巴占的进口和使用。

这是医药，更是民生。

2022年6月，国家卫生健康委、国家食品药品监督管理局联合印发《临床急需药品临时进口工作方案》和《氯巴占临时进口工作方案》，优先考虑临时进口方法缓解患者“无药可用”的困境，同时支持氯巴占药物国产化。

国产氯巴占将于2022年获批上市，2024年纳入医保，这颗小药丸点燃了患者对生活的希望。

同样，阵发性睡眠性血红蛋白尿症（PNH）患者使用的用药也是今年国家医保药品目录调整的重点。

PNH 是一种极其罕见的获得性溶血病。其主要临床表现为血管内溶血、骨髓造血衰竭和反复血栓形成，严重威胁患者生命。

2021年3月，一名PNH患者遭遇停药，抱着一线希望向中国罕见病联盟寻求帮助。中国罕见病联盟携手北京协和医院、国家药监局及制药企业，踏上“慈悲用药”的爱心之旅。 80多天后，从瑞士进口的新药顺利运抵北京协和医院，患者得到救治。新版国家医保药品目录纳入了这款创新药盐酸伊普拉克泮胶囊，将为更多患者带来希望。

近年来，治疗脊髓性肌萎缩症（SMA）、戈谢病、重症肌无力等罕见病的药物陆续被纳入目录……自2018年国家医保局成立以来，医保药品目录连续七年调整。目前，已有90余种罕见病药品纳入国家医保药品目录，罕见病药品保障水平稳步提升。

一路走来，有努力，也有希望。

“医保药品目录的调整，是国家对每一个生命的尊重和关怀，是对特殊群体的特殊照顾。”中国罕见病联盟执行理事长李林康表示，罕见病患者“药篮子”调整的每一步、每一步甚至增量都不容易。

从“无药可医”到“有药可医”再到“买得起药”……把保障人民健康摆在优先发展的战略地位，我国积极探索罕见病用药新模式，加强药物研发，并让患者产生更多的“医疗依赖性”。

“罕见病患者的痛苦和治疗的无奈，始终牵动着医生的心。让更多的好药、‘救命药’纳入医保，是医患双方的共同心声。”中华医学会罕见病分会主任委员、北京协和医院院长张书阳表示，在这条充满挑战与希望的道路上，我们携手并进，为患者点亮生命的灯塔。

一个社会的文明程度，取决于它如何对待“大多数”，如何关爱“极少数”。为罕见病患者提供更好保护的力量正在汇聚成一股暖流，渗透到每一个需要关爱的灵魂。 （超过）